Avapritinib (BLU-285) ingediend bij EMA

De Europese medicijnautoriteit EMA heeft in juli een verzoek in behandeling genomen om avapritinib (BLU-285) in Europa op de markt te mogen brengen. De producent van avapritinib, Blueprint Medicines, heeft dit verzoek ingediend voor behandeling van GIST in vierde lijn (dus na imatinib, sunitinib en regorafenib) en in eerste lijn als er sprake is van een PDGFRA exon 18 D842V-mutatie. 

Avapritinib is een middel dat in onderzoek bijzonder effectief is gebleken bij GIST met een PDGFRA exon 18-mutatie (D842V). Voor patiënten met deze mutatie (dat is ruim 5% van alle GIST-patiënten) was er tot nu toe nog geen enkel werkzaam medicijn. Maar ook voor patiënten met een KIT-mutatie die geen baat meer hebben bij de al geregistreerde middelen, blijkt avapritinib vaak effectief te zijn als vierdelijnsmiddel.

De indiening van het verzoek in juli 2019 betekent dat, als er geen complicaties optreden in de verdere procedure, avapritinib ergens medio 2020 ook in Nederland regulier beschikbaar zal kunnen zijn voor GIST-patiënten met een PDGFRA exon 18 D842V-mutatie als eerstelijnsmiddel en voor patiënten met een KIT-mutatie of met een andere PDGFRA-mutatie als vierdelijnsmiddel.

Er is inmiddels een studie gestart waarbij avapritinib wordt vergeleken met regorafenib, dus derdelijns. Deze studie, het VOYAGER-onderzoek, loopt ook in Nederland (Antoni van Leeuwenhoek, Erasmus en Radboud) en België (Leuven). Voor informatie zie onze website: https://www.contactgroepgist.nl/overzicht-lopende-studies-gist/#toggle-id-5

Ook loopt er een compassionate use programma met avaprinitinib. Voor informatie hierover zie: https://www.contactgroepgist.nl/overzicht-lopende-studies-gist/#toggle-id-6